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胶质母细胞瘤是最常见且具有侵袭性的成人脑肿瘤,占所有胶质瘤的56%和所有原发性脑肿瘤的15%。作为神经系统最常见的恶性肿瘤,脑胶质瘤恶性程度高、生长快、病程短、术后易复发且高致残,被认为是神经外科治疗中最棘手的难治性肿瘤之一。在脑胶质瘤中,胶质母细胞瘤的恶性程度最高,患者五年生存率低于5%,尚不及肺癌五年生存率的1/3,预后极差。长期以来,针对胶质母细胞瘤的标准治疗手段主要以手术为主,结合放疗及替莫唑胺(TMZ)化疗,治疗手段有限。过去40年中,这些治疗手段取得的进展对患者整体生存提升有限,自2005年TMZ上市和2009年FDA批准贝伐单抗用于复发胶质母细胞瘤患者后,再无其他疗法问世,其复发率仍接近100%,患者中位生存期仅为15个月左右。

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